臺大醫院吳瑞美醫師團隊啟動巴金森氏症新藥臨床試驗

撰稿: 中山醫學大學心理學系何應瑞教授

巴金森氏症是一項嚴重的神經退化性疾病，目前沒有藥物可以根治。臺大醫院神經內科吳瑞美醫師領導一項由美國FDA及衛福部核准治療巴金森氏症二期臨床試驗，這項醫藥技術是中山醫學大學心理系何應瑞教授多年研究的成果，獲得多項世界專利，期待為這項疾病帶來治療曙光。

巴金森氏症是腦部神經持續退化所造成的疾病

病患腦部的多巴胺神經系統與海馬迴的神經細胞持續死亡，導致肌肉顫抖、僵直、無力，隨著病程惡化患者會出現失智症狀。臺大醫院神經科權威吳瑞美醫師指出，巴金森氏症已經在文獻中被記載超過200年了，近年來患病人數急速增加，因此急需開創更新更好的藥物。

林汝甄醫師指出:健保資料顯示從2004年到2011年台灣巴金森氏症的盛行率增加將近一倍(約為150人/10萬人口)；其中以60歲以上的民眾是罹患此疾病的高風險群，當年齡增高到70歲的時候，患病率增加為10倍。然而有些患者在很年輕的時候就患病，例如世界拳王阿里，在43歲時被診斷出罹患帕金森氏症，演員麥克福克斯在30歲罹患此症。

巴金森氏症新藥臨床試驗迫在眉睫

由於人口結構逐漸老化，巴金森氏症的患者越來越多，台灣目前病患人數約為10萬人，全球患者約800萬人。因巴金森氏症所造成直接醫療費用，在先進國家每個患者每年約花費36萬台幣 (英國約25,000英鎊，美國約12,490美金)，台灣每位患者每年總費用約21萬台幣，其中藥物費用支出佔85%。由於患者人數眾多，2021年全球巴金森氏症藥物費用高達1,500億台幣。美國一年因巴金森氏症所造成的財務負擔約230億美金，其中因喪失工作能力導致的財務損失高達49.4%，但是其中藥物費用僅佔總財務負擔的4.4%，換言之若有更好的藥物治療疾病，則其他的財務負擔都不會發生。因此加速投入研究治療此疾病之藥物，有其必要性與迫切性。

臺大醫院推動巴金森氏症臨床試驗

臺大醫院范恬心醫師指出:帕金森氏症患者由於運動功能退化，不僅走路困難，連從椅子上站起來或是從床上起身都很困難，無法順利做精細的動作(例如寫字、穿襪子或扣鈕扣等)，導致逐漸失去生活自理能力，不僅患者痛苦，家屬也很不捨。為了研發更好的治療藥物，臺大醫院醫院積極推動這項由FDA及衛福部核准的國際新藥二期臨床試驗治療巴金森氏症。這項醫藥技術是中山醫學大學何應瑞教授歷經十數年的研究成果，他發現一個已經在臨床上使用數十年的老藥ceftriaxone，不但可以防止神經死亡及腦部發炎症狀、減緩神經退化，甚至可以促進腦部神經新生，補充新的細胞。這項研究成果已經獲得許多國家的專利，期待試驗成功，可以解除患者的病痛。

1960年代發明了左多巴(L-dopa)，這個藥物是多巴胺的原物料，可以在腦內轉變成多巴胺，暫時緩解運動困難的症狀，但是這個藥物沒有辦法阻斷多巴胺神經繼續退化，也無法防止病患出現失智症。1997年美國食品藥物管理局核准將深部腦電擊(deep brain stimulation; DBS)應用於巴金森氏症患者。DBS的原理是在腦內植入微電極，用外加的電流，將腦內異常放電的腦區(例如視丘下核)的電活性調節使其恢復正常，以減輕運動困難的症狀。上述左多巴藥物或腦部手術，可以暫時減輕症狀的嚴重度，改善生活上的不便，但是並無法治癒巴金森氏症。何應瑞教授與台大神經內科戴春暉醫師進行動物實驗發現，給予巴金森氏症動物ceftriaxone治療2星期後，就可以修復視丘下核異常放電的現象。

治療巴金森氏症必須三管齊下

1. 抑制神經死亡、2. 增加神經新生、3. 恢復神經正常活性。近期長庚大學醫學影像學系翁駿程教授使用MRI腦部照影證實，ceftriaxone應用於治療病患可以修復腦部多巴胺神經系統，並且抑制海馬迴萎縮。吳瑞美醫師指出，新藥研發必須經過非常嚴謹的臨床試驗，臺大醫院的醫療團隊將會盡全力使這項臨床試驗順利成功。

何應瑞教授的聯絡方式: 電話: 04 2473-0022#11673; E-mail: [email protected]